🌟 𝐍𝐨𝐮𝐯𝐞𝐥 𝐞𝐬𝐩𝐨𝐢𝐫 𝐩𝐨𝐮𝐫 𝐥𝐞𝐬 𝐩𝐚𝐭𝐢𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐚𝐭𝐭𝐞𝐢𝐧𝐭𝐬 𝐝𝐞 𝐥𝐚 𝐒𝐋𝐀 🌟

Nous profitons de la pause estivale pour remettre en avant une nouvelle importante et porteuse d’espoir pour les patients atteints de SLA.

En mai dernier, le médicament Tofersen (commercialisé sous le nom de Qalsody®, Biogen) a reçu une autorisation de mise sur le marché sous circonstances exceptionnelles de la part de l’Agence Européenne du Médicament. Destiné aux patients atteints de SLA présentant une mutation dans le gène SOD1, le Tofersen vise à ralentir la dégradation de la fonction motrice en réduisant la quantité de protéine SOD1 défectueuse.

Voici les points clés à retenir :
🎯 𝐌𝐞́𝐜𝐚𝐧𝐢𝐬𝐦𝐞 𝐝’𝐚𝐜𝐭𝐢𝐨𝐧
Le Tofersen est un oligonucléotide antisens (ASO) de deuxième génération. Il se lie à l’ARNm du gène SOD1 pour réduire la production de la protéine SOD1 mutée. En limitant la production de cette protéine, il contribuerait à préserver les neurones moteurs.

👩‍⚕️ 𝐄́𝐭𝐮𝐝𝐞𝐬 𝐜𝐥𝐢𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞𝐬
L’étude VALOR (phase 1 à 3) a montré que le Tofersen entraînait une baisse significative du taux des neurofilaments légers (NfL), un biomarqueur de la destruction des axones moteurs.
L’essai multicentrique international ATLAS, qui bénéficie du soutien du réseau 𝙰𝙲𝚃𝟺𝙰𝙻𝚂-𝙼𝙽𝙳, est en cours et évalue l’effet du Tofersen chez des individus porteurs d’une mutation SOD1 au stade présymptomatique.

🤕 𝐄𝐟𝐟𝐞𝐭𝐬 𝐢𝐧𝐝𝐞́𝐬𝐢𝐫𝐚𝐛𝐥𝐞𝐬
La tolérance du traitement est généralement plutôt bonne avec quelques effets secondaires d’intensité légère à modérée (douleur, fatigue, fièvre,…). Bien que prometteur, le traitement peut cependant s’accompagner d’effets secondaires plus sérieux, notamment d’ordre neurologique tels que méningite aseptique et inflammation médullaire.
↪ L’efficacité et la sécurité du Tofersen continuent d’être évaluées en vie réelle et dans les études citées ci-dessus.

Le Tofersen représente un espoir tangible pour les patients atteints de SLA-SOD1.

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