Descriptif
La SLA succinctement
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative caractérisée par la dégénérescence des neurones moteurs corticaux et médullaires, entraînant une paralysie et une fonte musculaire progressive et irréversible et, à terme, le décès dans un délai médian de 3 ans. Il n'existe aucun traitement curatif et les trois traitements disponibles n'ont montré que des effets très modestes sur la paralysie et l'espérance de vie. De multiples mécanismes physiopathologiques favorisent la mort neuronale, ce qui incite à penser qu’une approche ciblée unique soit peu susceptible de fournir l’ensemble des actions thérapeutiques nécessaires. Ainsi un traitement pléiotropique, multicibles, pourrait être une stratégie clé pour offrir une efficacité maximale et ralentir la progression de la maladie.
La biothérapie succinctement
10 années de recherche translationnelle et multidisciplinaire ont permis le développement de notre biothérapie « multicible » IVB-001, secrétome plaquettaire, fabriqué selon les normes réglementaires de sécurité en vigueur pour une administration à l’humain.
IVB-001, de par sa composition riche en facteurs neurotrophiques physiologiques, neurotransmetteurs, protéines anti-inflammatoires et antioxydantes favorise la survie neuronale, le maintien synaptique et la plasticité neuronale. Ses effets neuroprotecteurs ont été démontré dans différents modèles cellulaires et animaux de maladies neurodégénératives comme la SLA, la maladie de Parkinson, le traumatisme crânien.
Les biomarqueurs et les méthodes utilisés
Les chaines légères des neurofilaments (NfL) ont récemment émergé comme biomarqueur de la dégénérescence axonale dans les maladies neurodégénératives et la SLA en particulier. Mais ils ne permettent pas de rendre compte de l’implication des autres mécanismes physiopathologiques. Ainsi il parait important de développer un panel de biomarqueurs reflétant l’ensemble de ces mécanismes et ainsi être capables de prédire l’évolution de la maladie et la réponse thérapeutique.
Nous allons réaliser, sur des échantillons de plasma sanguins, de la protéomique par spectrométrie de masse quantitative afin d’identifier les protéines dont la concentration est modifiée au cours de la progression de la maladie puis vérifier, sur tissus cérébraux, leur niveau d’expression par RNAscope ou ELISA. L’ensemble des données de protéomique sera ensuite corrélé aux paramètres cliniques par machine learning.
