Les maladies du neurone moteur regroupent un ensemble de pathologies neurologiques progressives caractérisées par la mort des neurones moteurs au niveau cortical et médullaire impliquant une perte progressive de la force motrice, une atrophie musculaire et par conséquent une incapacité à réaliser les activités de la vie quotidienne (se déplacer, communiquer, respirer, …). La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) fait partie de ce groupe de maladies. 6 000 à 7 000 patients sont atteints de SLA en France dont plus de 80% sont suivis dans les centres SLA. Le nombre de nouveaux cas par an en France est évalué à 1 600.
La médiane de survie après le diagnostic est de 2 ans et il n’y a actuellement qu’un seul traitement approuvé par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour son action sur l’évolution de la SLA qui est le Riluzole. Deux autres traitements peuvent être prescrits : l’edaravone sous forme injectable bénéficie d’un accès dérogatoire nominatif et le Tofersen peut être utilisé pour les formes génétiques avec mutation du gène SOD1 à l’issue d’une réunion de concertation pluridisciplinaire autour du dossier médical.
La réalisation d’essais thérapeutiques, d’études cliniques et physiopathologiques multicentriques est essentielle pour améliorer les connaissances sur ces maladies et identifier des cibles thérapeutiques, dans le but de trouver des traitements efficaces.
Le réseau de recherche clinique ACT4ALS-MND (Alliance on Clinical Trials for ALS-MND) a été créé en mars 2020 sous l’impulsion de la filière de santé dédiée à la SLA et aux maladies du neurone moteur (Filière FilSLAN) avec pour objectif de favoriser la participation des centres français et les inclusions patients dans les études cliniques. Si la filière a pour objectif d’harmoniser les pratiques de soin et rassembler les acteurs impliqués dans le suivi des patients atteints de SLA, le réseau ACT4ALS-MND a les mêmes objectifs pour le versant recherche clinique.
En janvier 2022, le réseau ACT4ALS-MND a par ailleurs obtenu le label F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network), une plateforme de soutien et de structuration de réseaux nationaux de recherche, d’expertise et d’investigation clinique dans des thématiques médicales ciblées.
ACT4ALS-MND vise à être le guichet unique de la recherche clinique sur la SLA et MND en France en soutenant les porteurs de projets dans le montage de leur étude et en centralisant les informations liées aux essais menés dans les centres experts SLA français. Ces informations sont diffusées à tous les membres du réseau, leur permettant ainsi d'avoir une meilleure visibilité sur l'ensemble de la recherche clinique au niveau national et international.
Pour cela, le réseau déploie 4 missions complémentaires au service des acteurs de la recherche clinique SLA-MND :
Carte des centres SLA
Le réseau s’articule autour de 10 Centres de Référence Maladies Rares (CR-MR) et de 12 Centres de Ressources et de Compétence Maladies Rares (CRC-MR).
