ATLAS // Evaluation longitudinale de l'histoire naturelle et extension en ouvert pour évaluer le BIIB067 chez des adultes cliniquement présymptomatiques avec une mutation confirmée de la SOD1

Objectifs

Objectif primaire : 

Evaluer l'efficacité du tofersen chez les adultes présymptomatiques porteurs d'une mutation SOD1 avec un taux élevé de neurofilaments

Objectifs secondaires : 

1. Évaluer la sécurité et la tolérance du tofersen.
2. Évaluer l'effet du tofersen sur les biomarqueurs de la pharmacopée et de la réponse au traitement lorsqu'il est initié avant ou au moment de l'émergence de la SLA cliniquement manifeste.

En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982