CARDINALS // Étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contre placebo, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et les effets des biomarqueurs du PTC857 chez des sujets adultes atteints de SLA

Objectifs

Objectif primaire : évaluer l'effet de PTC857 dans la réduction de la progression de la maladie

Objectifs secondaires : 

Evaluer les éléments suivants chez les sujets atteints de SLA :
1. Sécurité et tolérance du PTC857
2. Fonction respiratoire chez les sujets randomisés avec PTC857 par rapport au placebo.
3. Fonction motrice et bulbaire chez les sujets randomisés avec PTC857 par rapport au placebo.
4. Fonction neuropsychologique chez les sujets randomisés avec PTC857 par rapport au placebo.
5. Survie chez les sujets randomisés avec PTC857 par rapport au placebo.
6. Qualité de vie des sujets randomisés avec PTC857 par rapport au placebo.
7. Pharmacocinétique (PK) de PTC857.

En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721

Après avoir fini la période de traitement de 24 semaines, les participants ont la possibilité de recevoir le PTC857 en ouvert pendant la période de prolongation à long terme de 28 semaines.