DAZALS // Étude de phase 2 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité du CORT113176 (Dazucorilant) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Objectifs

Objectifs primaires :

Évaluer l’efficacité du CORT113176 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Évaluer l’innocuité du CORT113176 chez des patients atteints de SLA

Objectifs secondaires :

Évaluer l’effet du CORT113176 sur :

1. La force musculaire
2. Les échelles évaluant la qualité de vie et la fonction
3. Le temps avant l’événement pour les patients concernés par les événements suivants :
    - Hospitalisation due à un événement ou un état lié à la SLA 
    - Assistance respiratoire à plein-temps ou presque
    - Procédure de trachéotomie
    - Décès.

4. Évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS). Objectifs exploratoires
5. Évaluer la pharmacocinétique (PK) du CORT113176 chez les patients atteints de SLA
6. Évaluer les biomarqueurs liés à la SLA
7. Évaluer les autres résultats rapportés par les patients

En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05407324

Les patients qui auront terminé leurs visites au cours de la période de traitement en double aveugle pourront participer à une étude d'extension ouverte (OLE) de 24 semaines. Une dose quotidienne de 300 mg de dazucorilant sera utilisée pendant la période OLE de 24 semaines.

Les patients qui terminent la période de traitement en double aveugle et qui ne participent pas à l'étude OLE entreront dans la période de suivi de 24 semaines.