PHOENIX // Essai multicentrique de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo, visant à évaluer la tolérance et l’efficacité de l’AMX0035 par rapport à un placebo, dans le traitement de patients adultes atteints de SLA sur une période de 48 s

Objectifs

Objectif principal – Période de traitement

Évaluer l’impact du traitement par AMX0035 par rapport au placebo sur la progression de la maladie sur une période de 48 semaines, en fonction de la variation de l’ALSFRS-R par rapport au début de l’étude (baseline) et sur la survie.

Objectifs secondaires – Période de traitement

Évaluer l’impact de l’AMX0035 par rapport au placebo sur la Capacité Vitale Lente (CVL) chez des patients adultes atteints de SLA sur une période de 48 semaines ;

Évaluer la qualité de vie des patients (QdV ; en utilisant les résultats rapportés par le patient [PRO] dans le questionnaire d’évaluation de la SLA en 40 points [ALSAQ-40]) pendant le traitement par AMX0035 par rapport au placebo chez des patients adultes atteints de SLA, pendant 48 semaines ;

Évaluer l’AMX0035 par rapport au placebo sur le temps nécessaire à tout déclin des stades de King et de MiToS, tel que dérivé des données ALSFRS-R sur une période de 48 semaines ;

Évaluer l’impact de l’AMX0035 par rapport au placebo sur la survie sans ventilation (définie comme le décès, la trachéotomie pour détresse respiratoire ou la ventilation non invasive permanente [>22 heures par jour pendant 7 jours consécutifs]) chez des patients adultes atteints de SLA sur une période de 48 semaines ;

Évaluer l’AMX0035 par rapport au placebo sur l’état de santé des patients (en utilisant les évaluations du patient (PRO) du système descriptif du questionnaire EQ-5D et de l’échelle visuelle analogique EQ [EQ VAS] pendant le traitement par AMX0035 sur une période de 48 semaines.

Objectif secondaire – Période de suivi

1. Évaluer la survie globale à long terme de la mortalité toutes causes confondues au-delà de la période de traitement de 48 semaines des patients adultes atteints de SLA traités par AMX0035 ou par le placebo jusqu’au moment du décès ou de la fin de l’étude.

Objectif de sécurité

Évaluer la tolérance et la sécurité du traitement par AMX0035 par rapport au placebo, sur une période de 48 semaines, chez des patients adultes atteints de SLA.

En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536

Les patients ayant terminé la phase en double aveugle de 48 semaines ont la possibilité d'entrer dans la phase d'extension ouverte (OLE) durant laquelle tous les patients reçoivent l’AMX0035. Pendant cette phase, l'efficacité et la tolérance seront évaluées jusqu'à 108 semaines.

En savoir plus : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05619783